good evening。

welcome to ash la review。

ch china各位大家好，欢迎参加本次美国学院协会精粹中国行，我们的会议马上就要开始，请大家把自己手机调到静炎状态。

首先让我们邀请今天的会议主席。

他来自北京协和，谁有请？

扎缝肥较少。

very， very well， welcome to all who join us for the。

这次聚会，非常感谢各位参加我们本次美国血液协会精粹中国行的线上活动。

我是张医生，我来自协和的血液肿瘤科。

相信大家也都是非常熟悉了。

我们国学学协会年会精粹中国型系列活动一直以来都是致力于鼓励全球的经验共享。

我们从这几年来一直都会举办定期的类似活动，来鼓励各位之间的在血病学上面最新交流以及最佳实践的沟通，也非常高兴能够邀请今天的各位专家。

这里我们有韩冰教授，韩冰教授，来自北京协和来自内科的主任医师韩冰教授，他也是国际IPIG工作组的核心成员。

罗盖车。

我们的下一位嘉宾是professor rigges effort德拉tto professor拉detto，他是法国巴黎圣度医院血液与骨髓支科的主任。

下一位长者是professor cindy娜蔻。

professor纽蔻。

是日本金泽大学医学院的副主任。

同时。

他也是日本红10字会血液中心的主任。

下一位是professor dream侯，正。

professor最后症来自韩国首尔三星。

大医学中心深昆冠大学医学院的血液肿瘤科非常欢迎。

今天我们也邀请了特殊的客人安诺杰。

来自士普林格自然集团。

它也是全球。

享誉盛名的学术出版集团之一，有请他给我们做一个开讲致辞。

大家好，我叫安诺杰，是施普林格自然集团大中华区的总裁，在此谨代表斯普林格自然集团，欢迎各位参加本次会议。

社普林格自然集团是世界最大的学术出版集团之一，非常荣幸有近400名同事在中国工作。

我们活跃在期刊数据、出版数据库解决方案以及医疗健康等领域。

spring health care属于斯普林格自然集团。

近百年来，我们一直服务于医疗健康的领域，以更好的服务于患者，致力于为医疗行业人士提供值得信赖的信息和前沿的医学知识。

为了更好的提供值得信赖并高相灌度的医疗信息，我们全球与超过200家学会合作，美国血液病学会艾h也是我们非常重要的长期合作伙伴之一。

不要。

欢迎各位来到艾时live review china会议，这是美国血液病学会官方授权的学术教育项目，将提供2024年中国20年会的科学性进展。

去年是我们第一年举办艾h app review china会议，我们也收到了非常积极的反馈。

我们非常荣幸能够与各方一起合作，组织今年的活动。

本次活动将包括一系列的网络直播研讨会，包括学医学最新进展的演示和讨论环节。

这将是一个非常独特的论坛。

我们将允许并且鼓励中国的血液学家和医疗健康人士分享见解。

共同应对临床挑战，分享现实细节的经验。

在此机会，我要向大家表示衷心的感谢。

我要感谢所有担任主席讲者和讨论嘉宾的各位专家们，感谢各位百忙之中投入这个意义非凡的项目当中。

非常感谢各位参加我们艾h的线上项目。

同时，我们要感谢线上所有血液学家们的积极参与。

我也要特别感谢来自中康联公益基金会。

北京陈聚梅基金会和所有赞助商包括江苏、恒瑞和罗氏得大力支持。

感谢各位的努力和合作，我们最终的目标是改善患者的护理，扩大教育水平。

值此之际，我祝愿艾思lave review， china网络研讨会能够取得丰硕的成果。

当然，借此佳绩也提前祝大家圣诞快乐。

2025年新年快乐，非常感谢。

接下来我们有请下一位讲者，我们的下位讲者是韩冰教授韩斌教授给我们做的主题演讲，将集中于再生再性贫血最新的诊疗手段和临床应用。

再生障碍性贫血。

它主要是造血干细胞的异常。

所导致的。

再生障碍性贫血，也可能会导致自身免疫系统的造血功能异常。

根据流行病血的研究，再生伤血，贫血的发生率在亚洲要比欧洲贺韦美高2~3倍之多。

正是由于这些流行病血的原因，我们也是为什么今天要专门探讨再生障腺贫血的重要原因。

由于我们今天绝大多数的嘉宾都是来自中国的血液学家的各位同道，所以说。

在接下来的两个演讲，韩教授和我都会以中文来进行我们的演讲，谢谢大家的理解。

艾思哲，感谢尊敬的各位专家。

今天非常高兴在一起来来给大家分享一下关于我们在障领域的一些前沿，结合我们艾氏的一个进展。

来看一下我们在障的一个治疗策略。

我们将从下面三个方面进行这个讲述哈，一个是聚焦再障的一个治疗瓶颈和肺肺满足的需求。

另外，这个这个结合文献看一下TPR领域在治疗灾药中的进展，还有就是其他一些治疗方案的进展。

首先我们看一下哈，那么再障按照我们的这个诊断标准的分为重型，还有非重型。

那非重型里面又分为输血依赖的非重型和非输血依赖的非重型。

那么刚才张教授也介绍了哈，在中国在状的发病率较其他地区相对一些。

我们看这个流星病边统计中国的发病率大概是西方国家的3~4倍左右，那么在亚洲地区也比其他的西方国家要高一些，具体的原因不太清楚，但是在这里面实际上输血依赖的非重型的发病率也不高。

IC的发病率在所有的增障病面是它不是最高的一种类型。

我们知道在当前的治疗模式下，有60%的输血依赖的非重型债障存在的疾病进展的非风险。

那么SC的预后大家都很清楚。

那么这些都面临着长期预后补佳的困局。

从途中我们可以看到。

IC的五年的OS，我们目前来看也仅为66%左右。

那其中的集中型再障生存率是尤其低下的那即使是非重型的里面的输血依赖的肺重型再障，有60%的患者会进展为IC。

而且我们也可以看到这些输血依赖的非重型障障的患者，他的总生存率也是显著的，低于那些没有输血依赖的患者的。

那我们看到，现在尽管我们有了很多的治疗手段，我们依然存在着很多的治疗瓶颈，造血。

肝球移植是一个非常好的一个治疗手段。

然而它也存在着很多局限性，比如说它很多患者是没有红胞共共者，很多的这个地区，没有医疗资源，很多治疗费用很高。

另外这个治疗的并发症也很高。

那么在中国有效调查显示，那么即使我们有很多可以接受造血肝球移植的患者，但实际工作当中，很多需要血肝移植的再障患者。

那么需要的治疗人数的14%左右。

说明我们其实这个治疗手段在中国在应用还是存在很多的局限性。

那我们再看标准的IC治疗，标准的IC治疗曾经是国际就国内指验当中推荐的治疗IC的一个非移植治疗的一个一线治疗。

但是我们可以看看，就是在这个艾线这个治疗当中哈，那么它的缓解率完全缓解率其实并不高，就是在20%左右达到缓解的中院时间也是在7.1~12.2个月，那其中的输血依赖的肺重型态症障患患者么？尽管它的这个酒精率率不错，但是它也明显的也是没有达到我们想要月标准准的六个月月的患率也也没超超百60%。

所以在临床上也存在着很高的未被满足的一个需求。

那第三个瓶颈就是很多的再障患者长期出血容易发生铁过载，而铁过载会造成患者的死亡风险增加。

那么这张图中显示有输血病史的患者，铁过载的发生率是没有输血患者的三倍。

同时这些很高的输血依赖也会造成很高的一个死亡相关的风险。

铁过崽是再障的一个这个患者的一个OS的独立危险因素。

那我们看一下TPRA它的一个在在联合治疗当中哈治疗32中的一个新进展。

我们将分别讲述SA和NSA的领域。

我们看到现在的国际指南哈，我们列举了英国、美国和中国的指南。

那么我们可以看到，从2016年或者更早些时候，到现在2024年近期的这个指南哈，其实我们可以看到一个显著的变化，都已经把很多的这个国际指南，包括我们中国的指南当中都已经把一线的IP治疗当中加上了TPRA的治疗。

我么看个这个原则，也是由于更越来越多的行政医学的证据提示。

TPRA的加入会使我们的疗效进一步的增加。

所以说IC标准的IC联合TPRA已经成为不适合移植了IC患者的一个首选治疗。

我们来看一下这些近期在IT上发表的一些这个前瞻。

临床研究的数据。

那这一篇是这个EBMTSA这个工作组，瑞思研究的一个长期的两年的催访结果，那这个研究也是我们罗托尔教授，我们尼atto教授这个共同完成的哈。

那这个研究，实际上它的前期的结果，已经在2022年发表在新兰医学杂志。

那么这这次的案例，报道的是他的一个两年的随机，随机的一个中期的一个结果。

那么这个这次，主要是关注的是一个长期的治疗结局。

那么这个研究的前期的入组的这个情况大家也很熟悉，它就是把这个初质的重型再症的患者，胃经治疗的患者随即分为两组，按照1:1，分别分为a组，就是标准的i替治疗和b组就是i替加上艾曲伯帕这样的治疗。

那么先期的主要重点是三个月的完全缓解率，还有一些次要经典。

那么这些研究主要关注的它是一个长期的治疗疗项。

我们可以看到在这个中位随20~20个月的时候，那那么加上了艾曲波帕这一组哈。

那么它两年的这个无病生存率，两年的这个无发生存率等等，都显著的高于单用IT组。

那么两年的OS，也用统计学，也有这个这个升高的趋势哈，那另是没有达到统结的差异。

那么两年这两组得到复发率，没有统计学的一个差异。

那另外我们还看到这个很多有意思的这个现象，比如说再加上了艾曲波帕这一组，它两年的PH的以及复发率显著的低于这个单用IT组。

但两组的克隆演变率很低，因为我们对于我们对于TPRA的克隆演变还是比较关心的，那么。

这两组都很低，都是在可以忽略不计的一个情况。

所以我们在图中可以看到，这里面的两年的DFS和EFS和PH的累积复发率，在这个加上艾旭博帕这一组都是明显有优势的，所以我们可以看到在艾旭的标准治疗当中，加上艾旭博帕可以显著的改善SA患者的两年的DFS和EFSOS呈现延长趋势，而且没有增加克隆演变的风险，当然还需要更长的一个数据的一个支持。

那么再看这是来1~1个来自于中国的多中的随机双盲盲阿维g对照的三c研究哈。

这是是由我们张贺和教授牵头，全国国多家中心哈联合这个完成了这么一项研究。

那么入组，也是出示的IC的患者，一共是240例。

那么按照2:1的这个随机分组分成韩替波帕加上艾替和单用艾c的这个两组。

那么研究的终点也是主要重点是六个月的CR率和其他的一些相关的效药终点。

我们可以看到，在这里面，我们的主要终点就是六个月的CR率，加上了海曲波帕，这组显著的高于没有加入海曲波帕的安倍剂素，两者的配值是有统一的差异的。

在效重点方面，我们可以看到这个这个三个月的六个月的CR率和六个月的OR率，还有这个其他的一些CR率方面，也有一个显著的一个提升。

所以综合以上的结论，在安c基础上，联合海曲波帕作为IC的一线治疗，可以显著的提高六个月的CR率，达到了我们研究的一个主要终点的设计。

同时三个月和六个月的ORR率呈现不同程度的提升。

我们再看这是一篇来自我们日本的就是我们阿克沃教授前领衔的一个研究哈。

那这个研究是个前瞻性的二二型研究哈。

那么他探索的是艾曲波帕联合，ATG和环孢素血标准的IC治疗的一个疗效。

那么这些研究一共纳入了60例例患者，那其中有48例是SA，还包括了12例的NSA患者。

那么这些患者都经过了标准的IT，再加上艾曲波帕这样一个治疗，我们看它的主要重点是12周的血血反应反应率，还有一些其他的小重典。

那么这个研究当中我们可以看到一共有59例可以评估的患者，其中48例是SA11例是NSA。

那12周就是红色的部分，它整体的ORD是53%，26周就半年的话，它整体的有效率是68%。

那其中的IASA的话是橘色部分，我们可以看到12周SA有效率是5%。

1026周是这个67%，那么再看粉色部分是它的一个NSA的数据，那么在12周的时候是64%，而在26周的时候是14%。

所以这些些结果也是是再一次验证了加入这个TPRA，可以获得很好的疗效。

在36例当中，这个60%的患者报告了大于等于三级的不良事件。

常见的不良时间是发热性的，德力血伴发热，还有一定的死于败血症。

那我们看这是又一篇中国的一个单中心的研究哈。

那么这是一项单中心的单臂的前瞻性研究，也是在今年的艾朗做了一个波斯尔的一个报告，那么也是我们张凤奎教授团队的。

那么它评估了在标准的这个IT，加上那么海曲伯帕的基础上，再加上TTPU，这是一个我中国国国产的一个这个TPU的一个药物，那么这为一线治疗的一个疗效和安全性。

那这是个单b研究哈，一共入组了初质的SC三399例个患者。

那么采用的标准的IT加上海曲波帕再加上联合了TPO这样一个治疗，主要想看的是三个月的一个良好的血血反应率。

那么这个再加上的goop r，就是这个最好的这个疗效的一个结局。

我们可以看到，这个研究中位循房时间是7.3个月，在36例例个评估估病人当队的那个月的血血综反炎率达到75%，那么这个良好反应率其中。

良种反应的时候，达到这个47.2%。

那么再看到六个月的总反应率是76.9%，其中的良好就是包括CR和goodp r的话是53%。

所以这点来看，它尽管是个单面研究，但是也能看到它的疗化疗效也是非常不错的，那么没有患者出现，因为不良事件而停用，排取管或者TPU的情况。

那么在血肪期末的话，没有患者出现咳能演变和死亡复发率是5.5%。

那这是一个在今年艾时上做口头报告的一个阿帕替伯帕的一个研究哈，是由澳大利亚团队去做的一项单臂的前瞻性的二期的临床实验。

那这个也是在探索一下，在标准的这个艾西基础上联合阿帕替伯帕，它的一个比较像，主要重点是三个六个月的一个完全缓解率和六个月的一个各种演变率。

那还有一些其他的效重点。

我们来看一下这个病人，一共是49例，可以评估，这个主要重点的患者当中。

那么可以看到六个月，他的一个OR率是65%，其中CR是35%。

这和我们看到的其他的TPRA的疗效是类似的。

那么在随访期间有一些患者，59%的患者发生了三级的不良事件，还有16%的患者发生了四级的不良事件，并且有三例死亡。

那么有些患者27%的患者发生了大于等于三级的三级的肝功能不良反应。

那其中的主要重点克隆演变率哈在六个月内，他的克隆演变率为4%，那么在更长的随访时间之内，可能有更多的患者，8%的病人出现了克隆演变的一个情况，那么这个右图是他的一个这个具体的数据的情况。

那我们现在来看一下NSA的一个数据，总体来看在国际上NSA的前瞻性的大规模的临床研究比较少。

那尽管如此，我们看到英国、美国和中国指南对于NIAA也有相关的推荐，比如说英国的NS英国的2024版的指南当中提到。

那么对于输血依赖和存在的一些影响生活质量的感染和出血等等。

这样的这样的一些NIA的患者，他可以推荐用ATG联合环孢素治疗。

在美国的造血干细胞指南当中也提到一些具有这个明显的输血负担的影响。

生活质量的IC，也可以尊重IA遵照SA的一个治疗。

那么在中国的指南当中也非常明确的提到输血依赖的NSA，不适合移植疗患者，其治疗原则等同于SA。

所以我们可以看到国际的指南当中的话，都推荐对于这种输血依赖的NSA，它的治疗等同于SA的治疗，如果能够采用这个治疗的话，可以推荐AT替加环胞素加上TPRA的三联治疗方案。

我们来看一下国际上一些相关的研究哈。

那这是一项这个来自于这个这个国国的一篇这个帕票格典批片上的一篇文章哈，这是用意大利的一个还有美国、英国等多国的一个多中心的一个研究哈。

那他实际上是一个观察性研究，是一个真实世验病究。

那么他纳入了259例，新诊断的NIA的患者。

那实际上观察的是这些患者在真实世界当中的一些真实的治疗情况。

我们可以看到这些病人具有一定的抑制性，那么他评估的指标是六个月和12个月的血血酮发碱率和安全性。

那么可以看到这里治疗方式比较多样。

那么其中的大部分病人，其实接受的都是环孢素的肝药，或者是一个未接受治疗。

但其中我们可以看到一些病人接受了阿曲波帕联合环孢素，或者阿曲波丹亚或者是ATG联康环孢素等等这样一个治疗。

那么我们可以看到，这是他研究的一个主要的一个结果，那么他发现在六。

个月的时候哈不同的治疗方案之间总缓解率之间没有显著性的一个差异。

尽管如此，我们可以看到，如果我们看三性应达率，那么其中的环孢素联合氨曲波伐这一组它是显显高高于他的治疗组组。

到了12~12月的的候候，无论总总答率率，总总点率率是三型利达率在这个不同的治疗组之间。

都没有神经差异，这因为我们看到的是蓝毛素联合艾曲巴组，在三个月中有最好的一个三性达率。

同时我们看一下这个克隆演变率，总体来看这些n艾c的克隆演变率在随胖期末是这个8%的一个血系肿瘤的转化和10%的PH的克隆演变。

那么他们做了一个多元的回归分析，发现年龄诊断时的PH克隆情况和六个月的三性应答，这些都是影响这些患者生存预后的一个独立的危险因素。

诊断的时候，这个年龄越小，或者是有PH克隆或者四个月能达到三级应答，都与更好的一个总成分期相关，所以这是一个比较大的各中心的一个真肾事验的研究。

那么再看中国，因为中国的真实研究比较多，比如这是来自我们中心的一项研究。

那么这个研究是一个单中心的回顾性研究。

怕这个回顾的是环胞素丹药和环胞素联合h果帕在治疗，非重型、再生障碍性贫血当中的一个疗效和安全性。

那么主要观察的是治疗以后三个月和六个月也是以及那个终末期的这随访期末的一些这个缓缓解率和CR率等等这样一个情况。

那么在这个，纳入了。

这个多高标准，大概是60~60人的一个病人的数列当中，我们可以看到在这个三个月的时候，我们可以看到这个加入海曲环理TPRAD组的整个的缓解率应该是明显的高于特以单尿组在六个月当中，这个疗效依然能够维持。

所以从这点来看的话，相较于肝药环胞素度，那么加入了海曲波帕这种TPR受体经激剂可以显著的改善，新诊断的PPDYSA的患者的一个早期的血血反应率。

那么可以看到TPRA具有去铁作用哈。

那么它在这个在这个研究当中，在体内和体外都发现，比如说艾曲波帕或者是排曲波帕，那么它可以这个通过一定的机制，结合了这个游离铁中始终的这个铁，减少了我的这个活性氧的一个出现。

那么使这个铁能够螯合，其实它的缺铁作用还是非常强的。

那么在这个临床研究的事后分析当中，也发表了这样的一个数据，就是排曲波帕的临床研究。

事后分析里面会发现，那么可以螯合这个金属离子，避免铁过胆。

那么治疗以后，51%的再障患者血性铁蛋白水平是降低的，这样子可以高达49%。

那我们再看一下其他的治疗方案，在驾人在兆当中的治疗进展。

我们看一下，这是一个来自于中国研究团队的一个文章，这也是在今年是作为一个poser进行发表的。

那么他研究的是CD38单抗治疗复发燃治性再症的一个总缓解率。

那么他一共是纳入了10例燃治复发性的再障患者。

那么这10例患者接受的是每周一次的达尤索雷单抗，也就是我们CD38单抗，共有四至，共有4~4周。

那么其中有五例患者在既往的是接受了环胞素和胆甲唑治治疗么？在入肚时候，继续使用这些药物。

那么他的研究的评估的是12周之内的一个血血反应的一个情况。

那么可以看到12周的总的缓解率可以达到50%。

其中的四例出现了达于一系的治疗反者。

那么的缓解时间是达癌，缓解时间是六周中位的缓解，持续时间为5.5个月，常见的不良反应发生率。

就能够达到80%，主要跟输液相关，还有血血反应率是50%，80%的患者为3~4级的不良事件，但是恢复的时间很快，这是他的一个研究的一个情况。

那么这个研究。

得出一个初步研，初步的结果就是CD38肝抗在复发难治性的再障患者当中，呈现一个初步的治疗疗效安全。

结果这个符性安全性的结果符合预期，还需要进一步的扩大队列进行研究。

那么再看一下移植方面的进展。

这些年来，我们知道这个红胞腺和移植依然是我们做一个红胞血和共者的一个首选治疗。

这是来自中国的一个研究，这个中国研究是一项单中心的回顾性的临床研究。

他分析了一些这个儿童的再障患者，接受不同的这个移植、移植物，它的一个疗效。

那么评估是它的生存无病生存，急慢性GH剂和治疗相关的一些毒性。

那么这里面一共是这个有这个实例患者接受了一个脐血，非心炎的脐血钙、脐血移植53例的接受单倍体移植，还有23例的接受红胞腺和移植，那么做的是不同的一种移植的这个血供者来源的这样的一个移植的对比。

那么可以发现这三种移植的方式，它两年之间的OS率和FS率都没有统一的差异区别在于就是同胞全核的脏血肝状移植的患者。

他的这个HD和初血性膀胱炎的发生率居于显著的低于另外两组这个共者的一个情况。

那么其他的一些移植性胞病发症，在各组之间没有显著的差别。

所以我们可以看到两年的OS两年的FSSS，在三种治疗方式之间没有显差别别。

但是在这个急脉性激HD和创检膀胱炎方面的话，这个同胞群核共症具有更大的优势。

所以说可以看到，尽管MSD就是同胞腺核移植依然是我们首选的一种供供体，但是在缺乏。

红胞血核供给的情况下，作为替代的供者，伴线核移植和机血来源的移植也可以作为一个替代的选择哈，总体的生存是相当的。

那么这是一个来自于美国的单中心的一个儿童的一个研究哈。

那么这个研究，实际上讲评估估的是接受减疫剂量的预处理的异性状血跟毛移植的一个治疗结节。

那么在这个研究当中，其实他们也这个分析了一些就百分的供者者一个情情况比比说有52%的患者接受了同胞权核移植，39%的患者接受了无关的移植，还有8%的患者接受了单倍体移植。

那么这么些移植方式，这这这么多移植植患者，那么都采用了减量的，没有TBI的这样的一个预术方案。

那么像他们想评估的是移植的勘复率，免疫重建、谷巴sDFDFS等等这样的指标。

那我们可以看到，经过了长达一年，那么大多数的患者依然能够保持。

很高的一个移植康复率。

那么可以看到这些这三种治疗方式的患者，在这种预处理方案之后，他的两年的OS和两年的EFS都可以达到95%，是一个非常好的一个情况，那么到了48个月的时候，它也能够维持一个很高的一个这个无病生存和生存的一个情况。

那么不良反应，在这里面我们都例看到了，这跟我们常见的一些不良反应是类似的。

所以从这个研究得出结论，那么对于这个儿童的重型再生障碍症，缓解再生障碍性贫血的患者，那么接受含含辐射的这种减低预处理强度的异经道血钙状移植方案，那整体的生存与否良好，两年的OS和EFS率均达到了95%。

所以我们可以看到哈，结合我们今年在这个癌上的进展，我们可以看到哈IC的患者依然存在着长期预后不佳的一个现状，而且出血依赖的NIA也面临着疾病境染的高风险。

当前虽然造血肝状移植可以实施，但是还存在着一定的可急性差。

那么标准的IC的治疗疗效需要进一步提升这样的困境，所以癌情患者面临着脊构胆的风险。

和标准的IC相比的话，在标准的IC基础上，联合TPRA可以显著的提升SA患者的一个血血缓诊率，而且它没有增加克隆演变的风险，这些已经得到了国内外指南的一致推荐。

那么对于输血依赖的非重型灾症，那么指南推荐和SC采用相同的治疗方案，临床数据也显示哈。

那么TPRA联合IT治疗对于IC和TD和IA都有比较好的改善了它的一个血血缓解率的这样的一个结论。

那么艾t里面还提到了一些新的治疗手段。

比如说CD38单抗在SC治疗中的探索，以及替代工者和降低降低强度的预处理疗案。

在儿童的IA患者当中的一些治疗的数据也提示了。

那么这些治疗治疗方案，可能也能给患者提供更好的一个机会，尤其是一些儿童的患者，一些是新的机会。

那么这些也是未来SC患者。

治疗策略的一些探索的方向。

好，谢谢大家。

好，刚才韩冰教授再生肝症贫血治疗的一个现状和这次20会上面的一些个新的进展，给各位老师做了一个介绍。

下面我就把这次20会上面我的一个口头报告，也也就是一个用我们国产一个汽车受体激动剂剂联合上标准的免疫制治疗，做在一线重型再生肝素贫血免疫制治疗里面的一个结果，一个三期临床试验的结果给大家做一个汇报。

这个报告题目，就是，共同再生障癌性贫血免疫制治疗一线，加入癌体波肽。

那么这么一个前瞻随机对照这样一个三期临床试验。

那么在静肝贫血，我们大家都非常了解哈，它的这个治疗应该是造血干细胞移植治疗和免疫制治疗。

就像刚才韩冰教授谈的，那么造血干细胞移植治疗可能受到某些因素的限制。

很多病人不能够接受这样的治疗，那么就要接受一个免疫抑制治疗。

而免疫制治疗，过去标准的治疗是良药。

ATG联合环胞素有效率就在70%左右。

那么近些年，由于TPU受疾征剂的出现，我们在这个标准的良药方案基础上，联合上CPU受体增剂能够更多更快、更好的获得了血血反应。

所以这些都是我们不能够进行造血干细胞，抑制病人里边的一个现在看起来一个标准的一个选择了。

那么这些结果大部分来自于艾替波帕。

那么我们国内也有一款这个格瑞恩制药，他们生产的一个海替波帕。

那么海替波帕也是一个新的一个小分子的TQ受体激动剂。

它的结构和艾替波帕非常相近，保留了中间的这个馅柄环，然后改造了两端的集团。

那么他它的作用机制是一样的，并且它在临床前的一些个一些个研究里边也能够看到它的一个药效学药理学的一个特征，应该是在某些方面药比过去的艾奇波帕显现的更好，跟TQ受体体在这个亲和力更高。

安全性的一个更好。

所以在一期临床试验和动物试验里边都得到这样的结果。

并且我们前几年的时候，我们用海曲酮抗用于难治性，就免疫制治疗难治的再生肝性、贫血的病人进行这个海体的抗一治治疗，那么也得到了非常好的一个结果。

那由于这个结果，所以在2021年的时候，在以国国FDANSS我们叫SFDA，那么就批准这个药作为原制性的ATP和难治性的再生肝性、贫血的治疗药物，所以在21年就批准在中国上市了。

那么二期临床试验治疗难治性再障的。

这个时候，实际上我们看到他的血血反应能达到了42%。

那么研究的重点是18周的血血反应，所以这个这个结果还是比较好的，并且安全性是可控的，出现这种这种疾病转化的，或者是色体异常的。

55个病人里边只有两个，所以由于这样的结果，所以在21年批准这个药上市的。

那么这次的研究，我们还是就是一个三期的研究，就想。

它在标准的a替加光胞ss基础上加上这个药。

它的疗效和安全性是不是足以支持这个药作为一个重性在障的一个一线治疗来用？

那么这个研究的设计实际上样本量样本量的一个一个设计，我们当时是根据这个海曲波帕的研究，它是他是37。

那么加上就是我们自己医院里边当是我们历史对照标准的良药方案。

我们是17，那么他要超过20%的增加率，来看他的一个一个样本量的一个设计。

那么把握百80%这些这些癌的。

那么这个这个研究的是一个2:1的一个一个随机，随机双盲的免比一治疗，一组病人就接受海曲波帕加上标准的免疫制治疗，一组病人是MAT加上标我们的免疫治治疗。

那么这些病人，因为他在我们中国，没有马雷剂，我们只有这个这个没有没有马雷t只有two的ATT和多的ALG。

所以我们还用不同的ATT的剂型给他进行了一个分层的一个随机。

那么这样的话就是主要的研究重点。

我们当时设定的是，六个月治疗以后，六个月的完全血血反应率。

那么当然还设定了很多那些个，次要的研究终点，次药研究研究重点。

那么海曲波帕的使用，是就是15mg/天，15mg功辅不辅作用，营药服六个月，安慰剂也是也是莽法的，也是按照这种来进行服用。

那么AT剂和核凡胞素的使用，那们平平常正的的药方的那标准使用是一样的，这种都没有太大的一个一个一个差别。

那么统计学的方法，实际上实际上我们设定了按这样按照这样的方法设定了样本量，那么把握度80%，预计他的脱落率能到30%，这样的设计的样本应该是219例，可能就能达到这样的一个一个研究的一个一个目的，那么这样的分下来2:1海启波帕组用146例。

那么安维剂组用73例病人，那么这当时是这样来设计的，那么它的一个分析的这个人群，是，凡是这个这个这个他进。

经过这种随机的病人都纳入到疗效的分析，那么至少用过一次药物的病病人都进行这种安全性的安全性的分析。

那么所以这是整体的一个一个一个设计。

那么在这个试听过程中，实际上312例病人，在我们试听的过程中，全国也应该有23个23个更心参加了这个研究。

那么当时筛选了310-30百12个病人，最后240个进行进行这样的随机。

那么随机到试验药物组是160例。

随机到安危剂组是80例，那么最终是134例病人。

那么随完了试验药药物的这个这个这个治疗。

那么66例病人完成了安危剂素的一个治疗，也最后的分析，也都是按照前面设定的分析方法来进行疗效和安全性的一个分析。

那么入组以后，看这些病人的基本的特点。

实际上我们是从2019年2019年的四月份开始到了2023年的12月份。

那么这样这样的就结束了，最后最终是240例的病个进入到这个这个研究里边，160例在这个海底瓜泛毒八尺之例在安慰剂中。

那么急限特征这两种病申基本上都是都是科比的，年龄中围年龄都是39岁，男女基本上是1:1实验室的这些这些数值？

应该是包括血小板技术、网织红细胞计术、血红蛋白量、含量，以及这个中成异细胞计术，基本上都是都是一致的。

那么90%多的病人级别，就是说绝大部分的病人都需要在研究乳腺入组之前都需要输血依赖，也算是输红细胞依赖，是血小板依赖，已经都到了90%多，98%，96%，所以基本上是各个都需要输入血小板，输入输入红细胞。

那病人还是是比较重的。

那么这些病人前期有很短暂的时间，使用环孢素虽然是微治疗的病人，但是有些病人还是短暂的使用环孢素的使用环孢素的中位时间大概是22天23天这样的时间。

那么使用AP剂和这个这个多ARG的病人，基本上两组也都是因为是分层随机的，也基本上是是一样的，这个是大致的这个肌腺肌腺的一个隔离。

那么到六个月的时候，我们看他的主要研究重点到六个月的时候，达到完全血血反应的。

在海曲托帕利组是28.1%。

那么在安维剂这一组是14.4%，两者差差值能到百，那个那个是13.8，两者的差值是14.4%，所以p值是0.012几，所以是达到了一个统计学的一个差距。

所以也能看到加了海替波帕是明显的提高了六个月的完全血血反应应率。

那么把这些病人按照研究终点的时间，六个月治疗以后，六个月的时间看他的CR给他进行这种这种，按照不同的因素给他进行分析，就能看到实际上别管什么样的因素条件，下面按照年龄给他分层。

那么能看到加艾齐加这个海起波帕都比不加孩曲波帕尼要好。

那么按照性别也都是要要是加海子波帕利就更好。

那么当然把血小板也给他进行这种这种来看，分层来看，小于10000~20000的，大于20000的中性粒细胞。

那照按照这个这个就不同的这个数值给他进行分层来看，别管在哪个哪个这个那个参数下都是加上海曲波帕利显得疗效要好。

唯一不大一样的，可能是用过ATG类素，没看不加海曲波帕明显的好。

但是这里边有50%多的病人的是达到了一个我断PR，没有CRR类似。

CR的女人在这一组里边没有，所以没看出来是差别来，也可能是拓益低器。

她这个起效相对的比较慢，要是把这个时间观察的时间再长，可能就看出差别来了，在六个月之内是没看出这种差别来。

因为你要都有CR都是PR的女人。

那么除了主要研究重点以外，实际上我们也看到也看了一下三个月的CRCR率，三个月的总体血血反应率和六个月的总体血血反应率，但这些指标虽然作为一个一个次要的研究重点也能看出来。

加海曲坡帕利明显的要好于安维剂赔管在什么时间点上？它的CRD尽管在三个月的时候是8.8:5.0，好像差别不大。

那么你看他总体血血板应率三个月时间就已经明显看出来了，50%。

对，25%那个是百六个月的时候，6%13对，42%明显的显示出来，加上海曲波帕疗效是提高的。

那么加上CRD时的提高，那么疗效的质量是改善的。

以我们这个结果很类似瑞瑞科研究到的结果目标准是一样。

那么同样和瑞思研究非常向下的时候，我们看获得血压反应的这个时间，那么就更快了。

能看到加上海体科帕就用海曲波帕利，那么它获得中卫学血10%间87天，而使用标准的两药方案，加上安维剂度141天，所以加了海体可判。

那那获获得学员反应的时间。

明显的缩短。

所以我们一般说，埃吉波帕那个结果是更多更快，更好的获得血血板。

那么在那个埃奇波帕这个三期临床研究里面，我们是用盲法的研究也证明了能够更多更快更好的获得血血板。

那么除了血血反应以外，实际上还有一个指标就是脱离输血，脱离输血输血压法的依赖就能够看到别管是三个月也好，六个月也好，脱离红细胞输入的。

脱离血小板舒复的在海景肤发立组都明显的药品加安慰剂要来得要多，所以很能够就是更快的获得血血反应，让他的输血依赖也明显的减少。

所以这也是跟前面的结果应该也是一致的。

那么疗效是这样子的，安全性是什么样子的？实际上安全性这个药也显现的非常好的一个结果。

我们看在这六个月的主研究里边，那么它的这个治疗相关的不良反应发生，相对的还都是比较比较少的，尤其是三度以上的，CRE也都是也都是比较少的，并且和安慰剂组基本上都是一样的。

那么需要减肥剂量的，两者应该是也是一样的。

那么么这个导致死亡的常常导致死亡的没有出现一些个一些个肝脏异常的。

你看异常的肝功能异常，两者也是没有差别的，也是没有差别。

那么转化发生疾病转化的那组里面，在海底肤帕立组有一个免疫粒病人，出现了这个这个MBS染色体异常。

那么出现骨髓纤维化，你看在这个在这个海体肤化这类组里面一例，患者在安慰剂组里面也是两例，当然都是在基腺的时候，这三。

类病人两例都是都是zero，就是没有没有骨髓纤维化到了12周到24周的时候变成了一度的。

所以我们也把它记录为纤维化。

有一例病人，基腺的时候是一度的纤维化，到24周的时候是两度纤维化，所以也把它记录纤维化。

所以这这三个这这三个病人是这样子的。

并且有个有一个就是在这个这个海水化的组离，原有是变成了一度纤维化，过了一段时间再补上变成了z又是阴显的。

这个是应该在这个这个疾病转化里边，两者也基本上是一样的，没有没有太大的差别。

那么主要的这个常见的一些个这个治疗相关的a的不良反应，要是要是要是说这个你看这个这个这个5%以上的全算上，最常见的大还是纤维化，就是胆红素的一个增高，大幅素的增高。

那么有有些个转转酶酶、无丙丙转酶、谷谷藻氨酶酶增高，剩下的基本上就是。

安慰剂组和试验药素害曲波帕两者也没有差距，它们们严严重程控科谐下来也没有差别。

所以两者基本一样，和安慰剂差别不大，差别不大。

唉，这个研究实际上，我给大家介绍的都很简单，因为前面有老托教授，他们在做的那个瑞斯研究，这个很像那个那个瑞斯研究，这里边我们得到的结果也是，这个这个这个研究，就证明海替波帕能够。

提高血血反应率，改善血血反应的质量，并能加快血血反应的获得。

它的安全性是基本上是可以也可以得到一个认可的。

尽管是六个月，但是我们原来有有这个这个难治性ATP和难治性再障，更长时间的使用，大家也都认可这样的结果。

这个是我们这次在这个雷阿适配上面报告的我们这样一个三期的一个结果，谢谢。

好好，那我。

那我也把这个这次的这个这个我们在国内进行了一个寒体波判，那么这个TPL受疾通剂加到标准的免疫制治疗里边，能够增加血血贫应，改善血血反应的质量，加快血血反应的获得，这个结口也给各位教授做了一个再生再障反面结合上。

刚才韩冰教授他这个关于再生腺贫血，现在一个治疗的一个现状，他那个这个报告里边的范围展的更广，包括了重型代抗的免疫制治疗，还有非重型在障的现在的治疗。

所以请到了各位教授，也都是国际上知名的这个这个教授在在障方面做了非常多的工作，人们非常有经验。

所以今天我们也有这次会议来讨论一下，就是再生钙腺贫血。

在现阶段。

我们还有什么样的未能满足的需求？下一步的研究方向。

那我们可能要着点，你解决哪方面的问题，怎么？让我们的病人的疗效进一步提高他的长期播征的质量会更好，或者说是在研究方面，可能会就会根据这个新的这个这个新的，也请各位各位教授哈发表您们的高见。

当然这个会议，他也提出来有几个我们讨论的要点，您也可以根据这个要点来讨论，也可以，也是根根据自己的这个想法进行讨论，有请。

一位教授。

first working，

yeah，

the pretty balance of the apparsuniand koreans will be lower than uh to china在韩国AA的。

发生率不像中国那么的高。

那么对于韩国来说，我们同样也是在IST的一个基础上来使用到TPUIA。

那么我们的各种各样的TPOA也都是已经有上市了。

所以在美国、在欧洲、在日本、在美国，我们的第一线的治疗就是对严重的a来说，TPUIA加上免疫治疗IST是一个主流的，或者是一线的治疗的方式。

对于那些输血依赖的患者，同样也是作为SA来治疗。

所以TPOI加上IST。

已经成为一个标准治疗了。

当然我们也在韩国去推进医保的纳入，将TPUI纳入到医表纳入到这个医保中。

那么我们从下个月开始，也会有医保的支付。

所以对于我来说，目前还是非常乐观的一个数据。

我有个问题，

我有问题。

yes。

那么我想请问的问题是所有的药物都已经获得批准，用于这个SA的治疗了吗？是的，

这个临床研究是是我们在做二期的时候，因为在ITP他们都经做做期床研究摸到了7.5mg。

所以在做二期临床实验的时候，我们觉得7.5mg在再杠可能是剂量是偏小的，所以就逐渐的增加剂量。

当时爬剂量从7.5mg到10mg，12.5mg，15mg。

当时二期临床试验设定到15mg以上，就不再往上爬了，所以有可能增加剂量也可能疗效会更高，还是还是可以接受。

但是现在没有这样的动力，所以我们现在最大的剂量就是15mg以样。

所以是可以的，

没有出现出现输化后没出问题。

在h波帕的研究中也是这样。

i choose se，对非非严重性的a来说，

你选择了15应该是有比较好的一个缓解率的。

在非重瘤仔上，我们也正在进行的一个研究，是一个二期的临床试验是比较15mg，加上环孢素15mg害型胞发联合环胞素素，该毫毫克孩子的病病，这个这个临床试验里经基本结束了，我们要结盲，结结盲，但大大体的结果来看，该该10毫毫克五毫克总体的结果大概是一样的。

但是现在这个暴露暴露的越高，疗效显现的越好，所以这个这个有可能我们在做三期的时候还会选择15mg哦，这个现在这个结果还没有完全的还没完全大家讨论论这。

made some coulins come m think think first first thing is the in come有生，

我想说的是。

我们的定义是非常重要的for listening to us。

and decorretly， if response not the same one of why？

a complete reforms will agree，

see thankarabmuggbeing one with a thousand buattts and lodging up interpplkets and and and wasging up for inteloncal fies， but about whoall share is going。

i guess， husuous like us。

对，部分缓且来说，

我们怎么去选择到我们的终点。

女生于结果的解读是非常的重要的。

我们在这里我到的这个定义，如果设置不对的话，中检终点的这个定义设置不对的话，

那么我们就可以把这个缓解率进行进一步的提高。

作为中国来说，我们要找到合适的一个患者来进行一个评估。

所我们要所以我们要保证自己在进行评估的时候，

我们要进行一个正确的一个定义。

这样的话比较才是有意义的，另外一点就是。

so we should come finish for the moment we are not using。

resecular demoperate leverons in the situation， it wacomes， but seen as patients。

会看出来。

a responding软肽。

like young with quesonto， say， young two factors that make king respond better。

we are the moment around exexlosion one to you。

the recent secure about icstter at my change in。

we are some stuundiing who providand。

and but in the end， i mean， the exto go that access to something as i draw by， because because i dve ble， something impossible with exam more complicated。

and talk about about about an accessful。

so we only the one would choys to be assuring that whatever that whatever wwas the resullts oversite。

yeah。

so that's very nice。

and then the next question you， we hoght to do better。

你这个问题给你们说个惊梗。

so i did normally watch them doing this。

provide treens them two，

all the pastions ts are refrttory very earwe。

we can refrlecory achievements all monce。

inspriition is eligible to transler。

we are going to transfer。

那么同时的话，我们还要注意到一个使用的时间，如果时间已经是非常晚了，已经难治3~4个月了。

那么如果要去移植的话，那应该去移植。

所以我们还是要及早来进行一个治疗。

对那继续对于那些难治患患者，

我和军贺将军贺教授一个一个一个问题，是不是在日本和韩国我们的非重型灾障里是多的。

因为在欧美、欧美他们报告的是重型非常多。

我看近期的一些流行的一个调查，基本上60~80%的赛增肝率、病血病人都是重型和急症型。

而在而在我们中国进行的流行病学调查，我们80%可能是悲重型。

这是第一个，第二个就是。

英国学校招准委员会这次的2024年的诊断和治疗指南赛上，都已经把网状中细胞放到了60000。

您们是也已经接受60000了吗？在中国，我们还没有进行这样的讨论，还没有进行这样的变更。

我们还是按照标准的达分型来设定它的重型和非重型。

对，

so格lonc BA八CBA korean an。

我自己是不能够就是说是记得具体的数字。

我先讲一下这个广之宏细胞吧，广之红细胞还是跟日本是一样的，

写示性脑心肌炎？

这个六分。

so不是you， yeah。

so so your rephave we have less loud see year last year you。

在欧洲的确是重的和极重的是70%，30%是非重型的。

这欧洲就是这样，对于probabvery careful对于这些非重型的，

我们要非常的仔细，

对做一个彻底的一个检查。

那么对于。

关者做一个测试。

集重型的也是要比较的注意。

对于广志宏来说，

我们个在这个这个检测方面，

我们也是用的是60000，这个也是大家所使用到的相同的一些诊断的指标。

其实在日本的话，

严重的患者其实跟韩国人差不多大概是11%，20%的样子，基本上是差不多的一个比例。

然后，恩死。

同时在日本，

包括像数血依赖型的，还有像NSA的患者。

其实的确就像刚才各位所讨论的一样，我们现在是有着一些标准，但是我们相信用的标准就是跟韩国非常的一致，跟之前是没有什么巨大的变化和调整，这也是回答您刚才的一些问题，谢谢。

我有一个问题，

就是对于非动性的戴状，对依赖的。

然后，你们用AT剂加环孢素加替替安，你还是用环孢素代上GP安？

我已经搬进去了，

日本我们怎么干的？

日本我们会这么做，

我觉得TPORA现在的证据看起来是非常优秀的。

但是没有ATG的话，我们也没有办法做到30么好结果。

所以说ATG也是必较的。

所以说就像你所说的，我们日本、韩国都会这么治。

针对严重的还有非常严重的a的患者。

比如说我们ATG丹药可能30%的缓节可能是非常低。

但是如果你全部结合的话，我们还是能够增加这个缓解率的，甚至能够达到80%，还有90%，所以说是全联合还是非常好的治疗手段。

至少现在在法国，尽管针对非严重的患者给三药联合，我们还是持一个比较踌躇和犹豫的态度的。

但是看我们今天所分享的一些研究，包括GPUI的联合。

但是我觉得现在来讲，在法国还是会比较的审慎。

但是针对像跟您刚才所说的另外一组患者，这不是一个什么问题，的确针对非严重的NSA的患者，确实没有那么容易做出一个决定。

因为很多患者你不知道到底一开始有上这么强效的，包括像三药等等。

所以我觉得针对NSA的患者。

我们觉得就是像数学。

其实还是最关键的，然后再换个角度来看的话，如果你是一个ICA的，然后你是一个数学。

你是数学依赖的，

然后我们。

其实还这里还是会有一些必格外的一些考量。

应该nice，主要是在对明天明天做的是这样对的。

哦，对对安，所以yeah。

good nice。

那好，那那那抛开这些，我问我问这些教授的一些问题哈。

现在咱们有了这么多GPU受损激中剂了。

爱岂波怕海岂波怕阿法舒波帕罗韦斯汀。

就是用我们现在的证据或者是你感冒一下以后这些病人这么多t皮受受顶重疾可选。

我们在给一个初治的病人进行治疗的时候。

在你们心里，我们会先用理论。

这是怎么来选择这些t血素激踪剂，用于我们再障病人的治疗？

有点点尴尬。

这电影在总部拍举播看吧。

我觉得这个其实就是要看询证了。

我们现在在韩国有两个TPORA是获批的，觉得得在择TPPRA的时候，计量其实还是很重要的。

我觉得尽量最重要的，我觉得良好的决定是重要的的时候。

有像艾曲波帕有一些证据，其实我自己会存生一些不同的意见。

因为我们现在有了一些回顾性的数据，艾曲波帕100mg。

针对难治性的复发的。

被癌的患者，但是他的缓解率实在是非常低。

所以说这也是为什么我们可能会倾向于选择其他的治疗方案。

因为在艾曲波帕有阿阿法曲波帕之间也是存在差别的。

有些时候两个的剂量的低定以及剂量之间的平衡非常的关键。

所以说这是我在临床上一些体会，很多时候剂量非常的重要。

一般来讲，我们其实对比像阿伐曲波帕，还有艾曲波帕他的剂量。

所以说一定要去更加良好的一些调整。

一些患者可能是不适合特定的h巴帕的剂量的。

所以的确非常统一，剂量的调整，非常的关键。

现在在法国，我们也是根据患者，每根剂体重来去计算你的使用剂量。

这边还有一些需要去做垂直的。

我们根据您在韩国的建议是一样，

法国也是做过类似的一些研究。

我们那个时候也是用20mg每个晶体重。

所以说当时就比较担心这个剂量到底怎么是否合适？所以说比较ATP，然后比HH波帕的确剂量的调整非常的关键。

所以说我觉得与其说选择哪个TPRA剂量更重要。

我们如果说是难治的患者，但难治的患者你是否会双效来进行换药？比如说患者是难治的，我们也要去看他的血剂斑。

比如说当时说选看apachabar之之如何何关键。

所以不知道您对这些难治性的患者是否有任何相关的一些数据。

有一点点经验，这是我之后听见。

因为我们一些患者大概还是会有很大一部分的患者。

可能会出现像肌肝升高等等。

所以说有关阿伐曲波帕到艾曲波帕的换药，或者反过来。

我们主要还是看那些难治性患者的情况，他已经到了复发难治的进展的阶段了。

所以所以那么反过来，

基本上。

我们全部的患者，

我们不知道到底反过来换，还是正过来换。

他到底具体结局现在是什么样，现在其实还并没有非常多的一些数据。

然后大概OI二是多少？然后我们只要是去会变故患骨的一些风险。

好。

他这些男士患者当中大概占比例75~80%左右。

所以这是我们现在的一些情况，

韩国和日本。

你你你你可瑞en，你别论就是在韩国和日本的话。

政府批的是大剂量吗？我们的七势剂量还是10mg，然后我们每两个礼拜是可以去上调剂量到15，然后再到2210是批的最高剂量。

那在中国其实差不多，我们中国最大的剂量是17.5。

所以这是我们现在获批的，我知道好像这个剂量，包括这个试用装，应该是只有在韩国和日本获批了，好像在欧洲也是没有的对的，在欧洲也没有。

我们其实本来。

也看听说过，好像欧洲想去做一些临床研究。

一开始的确是在想，但是最后好像并没有去启动，

所以说的确有点遗憾，

就在最近。

我们是已经开始启动rest治疗方案。

我们是可以在h八八之前去用，

但我们其实可以说是两边可以互换。

其中有一个原因。

一二可以。

require，确实没有多难。

increase i you。

如果说患者一开始是开举波帕启动的。

根据目前的证据，

我们还是不是很确定到底是想艾曲波帕换德阿法曲波帕还是两个反过来换。

所以说我觉得未来甚至可能会考虑联合您指的是高风险胆治患者，对吗？的确。

那是儿子。

所以这的确是未来一些可行性，但是不管怎么样。

跟长生系列的那个其实。

我们还是要根据患者进行个体化的决定。

那么在长期治疗过程当中，患者用的是比如说艾曲波帕a我们也会观察到一些不良事件。

但是我觉得哪怕是换到阿尔法去，不怕这些。

其实很多时候也是没办法逆转，所以说现在也是根据党地贫血试孕症。

唉，我是孙庄旦吃。

我我微兴趣，不好意思，

我们最近也做了一些分析，一些比较早期的患者。

这些患者依旧还是很多风险因素。

wifi保匙，

包括还有像车纤维化等等。

这些的确可能都是存在的不良事件。

我们其实有做过很长时间的患者，我们也会去做一些或者验证。

但是没有任何一例患者是出现复发。

所以说我觉得。

这些不良事件其实在医路上也是可以管理，而且很多时候比较严重还是非常罕见的。

像这个个叫换一个个论的话题题，这次的次的的10倍倍年。

那么英国的那个的使用这种英国的调节t淋巴细胞的输入来进行再状的治疗。

还有还有一个CD38，有一个一个stara的一个议点，

要来种难治性的治症病报告的结果也都在50%左右的一个疗效。

您怎么看这种这种新的一些个治疗的方法。

对，c的症个他也准确一点。

他说的是那个输注和那traatc三r八com一个光个CD三c的。

法林法律，扰扰扰扰，

调节淋淋系统统调节淋淋巴能能容易提升。

哎呀。

的确这些都是一些比较新的，正在进行研究的治疗手段。

但是我觉得。

五344。

像抗CD38，我觉得这背后的理论是存在缺陷的。

所以说至少我现在认为证据是并不充分。

抗CD38对些患者在临床上可能并不见得是有效的。

所以我觉得现在的证据并不充足。

比如说抗CD38，它是取决于患者的CD38的表达水平，包括调节性的肌细胞，其实也是一个道理。

所以。

包括像低细胞体内的水平，这些都是可能会影响到这些疗法的。

比如说像调节体细胞，你怎么看？

调节低细胞是否一定程度上也能够起到一些作用？

现在的确有些研究是表明它有一定的效果，但是我觉得现在还是维持尚早，就像抗CD38打九左幺单抗等等，也都是一个道理。

可能我们在未来还是需要进行更多细研究。

可能对一些患者家族是有效的。

这些研究比如说可能只有实地患者，这实地患者可能会有一些产生硬答，但是并不是全部。

所以可能在未来有一些潜在的应用场景，但是现在的证据还并不充分，在未来需要做更多的研究。

有关这些新的治疗手段，还是。

需要做更多的研究的，而且其实成本也是非常高。

也是与患者CD38的表达水平非常的相关。

所以说现在还并没有具体的数据证实，

他是否能够在临床上常规应用？i think think i think specispecially is too high。

它的感染率是太高了，感染率如果能够达到80%的话，即使是它效果比较好，但是它的这种超高的感染率还是会使得他带来一些安全性方面的顾虑。

but anyway， they succeeded to to extend and revolution。

明天发发性什么么是比如？

确实是这样。

另外我还担心的一点是。

如果是做体道细细胞治疗的话。

它其实很大程度上也是与剂量有依赖性的。

这就是为什么？

我们现在一句话是认为。

对这些治疗手段存疑的一个原因。

因为现在的证据的确沙也非常的不充分，在未来还是需要掌握更多的一场证据。

那我们再讨论一个问题，

好不好？我看还有时间好不好虑。

那各位教授，现在我们都知道要有要有合适的同胞共者病型再性障，癌性贫血，那么又要做造血干细胞移植治疗。

这个大家都是一致的1.1致。

当没有同胞共者的时候，如果病人是一个足够症，一个再性肝性贫血，你们什么时候选择替代供者的造血？肝细胞移植。

一线人。

那个。

我吃了much吃了much。

在法国有两个临床试验正在进行中，

有一个临床试验正在进行中，是对18岁以下的是们有两个选择。

美能不能窒息的。

我一直在。

are foracation会再中。

so is the last generations with hay hair。

please so i love yei see chchinese minuyears and and results are hold saying you about about twenty five five ons of time without any same engthe sh resh long term。

那么对非常年轻的。

我们是可以使用替代供者的临床研究，用的是半箱荷。

那么我们可以采用这个半相荷的。

那么还有一个临床试验。

一a比多多的anyway， it's a。

去他是对于老年的患者，

开展了一项研究。

你们主播你发你忘了地了。

in the five，第一个consier open fice， two就时观症。

and are never we are talthousand sixyears。

and我们自己的针对的年龄是40~60岁的难治性的再障的患者。

hello素lish。

我们实际上并不是那么的支持这个匹配不太好的。

那么如果是用替代的话，应该是非常年轻的，非常年轻的这些小孩。

恩是可以考虑使用的。

是是是。

在中国有很多的研究正在进行中，

就是针对那些半相合的，或者是并没有完全匹配的，有一些临床数据。

bate上的ICSCA有很多的数据是。

用于sa的甚至是30岁以下的一线治疗。

way two ER那个ITN的那个这个i可以一find a。

那双线生症。

那么是作为一线治疗来进行使用，我不知道就是一线和二线，我们怎么来进行设置，

会比较合得合适可in。

那么那么我们会先用TPORA加上免疫治疗，

加上RST，然后对我们来说移植是二线治疗，但是。

我们们我们还不太会推荐半相合，作为我们的一个首选的这样的一个移植的方式。

如果一开始没有好的供体的话，我们半相合不会是一个这个首选的一个治疗方案。

有一些患者，他对免疫制剂的治疗的效果也是非常差，然后对TPURA可能也不太好。

我们还有有一些患者。

我们其实建议还是要去做肝细胞移植的。

这也是我们现在在日本的情况，这也是我们临床上常规的一些做法和实践。

我还有一点点时间，那么最后一个。

我们现在用免疫制剂也解决了免异常免疫的问题。

我们有了CPU受形冬剂。

那么也可以刺激残存的造血干白细胞。

那么现在针对造血病环境，实际上我们在灾障的治疗里面还没有很多的一些新的一些治疗物？会不会以后在这方面我们能有所作为？

so the question is currently， we have uh unsurepriation ation help help us could help support ort most patients with are immal al anmpalcy。

and also， we have the TPR right， like like tgered to simulate the red of residual uthe human point， the themcells and ford and dipldues uh to be a very potential eit in this uh SAA part。

so what do you think this going to be uh HH target where uh， we can exexperiort in the future and the experiment sistimuate the themcelum。

and this the moment we do not think that this什么，

的确是一个研究的方向。

但是并没有太多的进展先角。

i对于那些再障的患者。

他的肝细胞是比较的糟糕的，但是最终。

uh madcselves of steand cells我们更多的还是针对干细胞。

当然它是会受到微环境的影响。

但是我们的确是需要对这块有更多的技术上的一个回顾。

但是我自己可能对微环境的这块没有太多的一个期待，或者是并不以我对他并没有太高的一个热情。

也就是主要还是以针对肝细胞为主的，可能会更加好一点。

你同意吗？我是同意的，没有明显的进展。

也没有明显的进展。

应HH该h在多年之前，

是有过一项研究的，

但是结果并不理想。

有一项临床研究是昨是昨天。

利包这个发布的。

那么也有些研究是正在进行当中的，但是前景是还是比较一般。

没有。

except not very sure dogs。

没有没事不好弄。

我这我们也希望能够在更多的临床实验当中去进行一个检验。

对哦，50000块钱的50块钱。

最后一个问题。

the reourthe ininformation things有就就是炎症的作用，

在再障的过程中，炎症的作用。

在这块还是有一定的报告出来的，

所以你觉得炎症反映在再障的发生中，它的作用是什么？那么谁能够控制炎症的，是不是谁就能够去治疗好，或者是基于再障的证据？还不是特别的成熟，尽觉得炎症。

首先证据现在是不充分的。

这一开始包括像一些神经血的疾病上，我们获得了一些证据。

同时患者的基因背景也是可能会影响到患者再障的发作。

但是尽管有一些证据和研究吧，但是就于炎症这方面纷纷来讲，我们还并不知道他最后具体的血激治以及炎症如何参与到其中的，我觉得现在还未时尚早。

确实现在有些文章。

然TTTTFA cee cem。

大概的确是小一半的患者。

我们会看它的是TF。

他这些患者的确是会存在，

但是还有另外一部分患者，他没有观察到。

他也是一些APS都不等亚型，

但不管怎么样。

哦，

很多这些患者他们是存在一些骨髓上的特异性。

包括今天有一些海报，随着现代其研究的深入，一些证据表明，炎症可能会起作用是一条重要的通路。

但是具体背后的机制，我们现在其实的确不是很清楚，也希望能够在未来看到更多的研究的结果。

我也是同样的看法，这些患者我们会比如说给他做单消测序等等。

但是我们是尝试去获得这些患者有哪些特异性的一些证据来去看看他是否会影响到患者的治疗和结局等等。

但是现在为止，我们的证据其实远远没有达到充分的程度。

不是我自己，

并没有任何个人的。

恩理解或者说现在证据确实是不完整、不完善。

有一些HIF，我们也正在做一些研究。

hift研究之前也做过一些水症的收集。

所以说我觉得类似的研究在未来会有价值。

但是在现在证据确实欠缺的。

你do maxtually everyone。

恩，那那什么？

那好，时间的问题哈我们今天的会议应该开的是非常的热烈。

那我们韩冰教授给我们把现在在障的治疗的现状和这次的安适慧的一些个新的一个治疗的一些方法，给大家做了一个非常好的一个介绍。

我给大家简单的介绍了一下我们国产的这个海景波帕用于再障的一线治疗，获得了这样的一个三期一防片的结果。

教授做了一个介绍，我们非常著名的三位我们国际上面的做再障的这个这个专家。

那么给我们也进行了一个非常深入的一些讨论。

我们设计了很多的一些方面，包括我们现在的再症肝病、贫血治疗的一个一个现状。

要改进的一绍，也涉及到了我们在有很多汽车做集中剂的时候，以后我们应该大概会怎么选择，也给我们指出了以后需要做进进一步的研究。

还有涉及到了大家非常关心的怎么样来选择再障的一线治疗，特别是替代用者的造血干细胞移植。

在什么情况下，这些教授他们自己的经验非常宝贵的经验，也谈到了，我们在亚洲家怎么样样？可能会像西方、欧洲和美国一样，要把这个再生障碍贫血的一个严重程度分级，是不是也应该要考虑到我们的网支通细胞，也要跟国际上也要触，这样才才会共同的有缘。

马拓教授也给我们谈到了，包括疗效的标准，也应该大家要致。

那么才能够有有共同交流的这个基础，也是非常好的一次一次讨论，也谢谢谢谢四位专家，也三位单位教授。

要是如果有机会，我们会请三位教授，这我们中国国国跟中国跟我们中国的这位专授，我们在面对面的交流，我们两个可能我们。

好，代表我们国内的很多一些大家他们的一些想法，他们的一些个这个这个想问的一些问题。

那我们今天有这样的一次会，至少给大家提供了这样的一次机会，大家也会有机会。

恳请三位教授到我们国内去，我们再进一步的再讨论时间更长的讨论。

好，谢谢谢谢各位教授，也谢谢给我们，提供这次讨论平台的我们。

nature，还有我们恒瑞的恒瑞的这个这个这个这个团队，

那么他们对这次的这个会议进行了非常好的一个支持。

好，谢谢谢谢。