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2024 cisco MDS/MPN诊疗前沿研讨会在北京圆满落幕 近日，由中国抗癌协会临床肿瘤学协作中心（cisco）主办的“2024 cisco MDS/MPN诊疗前沿研讨会”在北京召开。会议汇聚血液学领域多学科权威学者与临床专家，围绕PMF诊疗进展、罕见红细胞疾病转化研究、慢粒停药策略、MDS NGS分型及规范诊疗、MPN未来治疗方向等核心议题展开深入研讨。会议聚焦MDS/MPN领域临床痛点与创新突破，通过专题演讲、学术讨论等形式，旨在推动精准诊疗体系构建、强化跨学科协作、优化患者预后。 ### 开场与致辞环节 （1）开场主持：大会在魏辉教授（中国医学科学院血液病医院副院长、主任医师）的主持下正式开始。 （2）主席致辞： • 首位致辞嘉宾：马教授（中国医学科学院血液病医院教授）首先致辞，他表示本次研讨会聚焦MDS/MPN领域前沿进展，内容覆盖疾病机制、诊疗规范与新药研发等核心领域，期待学术碰撞为临床实践带来新启示，并预祝大会成功。 • 第二位致辞嘉宾：随后，魏辉教授在致辞中感谢各位专家的参与，指出MDS/MPN领域临床面临诊断不精准、治疗手段有限等痛点，强调分子分型与靶向治疗的重要性，提及吉卡西替尼、罗伐西替尼等创新药物的临床价值，期待会议为学科发展提供支撑。 ### 专题演讲+讨论环节 #### 第一部分：PMF与罕见病转化研究（主持人：芙荣副院长） • 常春康教授（上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科主任、教授）带来《PMF诊疗进展与挑战》的分享。常教授强调PMF诊断需结合分子分型与骨髓活检，指出我国PMF患者流行病学数据缺乏，分析了JAK抑制剂在缩脾与改善贫血中的作用，提出早期移植筛选与精准分层的策略。 • 施军教授（中国医学科学院血液病医院副所长、教授）开展《罕见红细胞疾病临床与基础转化研究》专题演讲。施教授指出罕见病诊疗需突破传统体系，介绍了TNA修饰异常导致红细胞生成障碍的机制，分享了西罗莫司治疗相关疾病的临床数据（如用药1个月后血红蛋白从5-6g/L升至8-10g/L），强调基础与临床结合的重要性。 讨论环节：在芙荣副院长主持下，徐娜教授（南方医科大学南方医院血液科教授）、张敏教授（华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科教授）等围绕“PMF移植时机选择”“罕见病靶向治疗”展开讨论。徐娜教授提出“高危患者需尽早移植，低危患者可优先药物治疗”；张敏教授指出“罕见病创新药物研发需聚焦临床未满足需求”，一致认为早期精准识别高危患者、推动创新药物临床应用是关键。 #### 第二部分：慢粒停药与MDS NGS分型（主持人：苗苗教授） • 姜教授（北京大学人民医院血液科副主任、教授）带来《慢性粒细胞白血病停药研究》的分享。姜教授强调慢粒停药需结合DMR持续时间与用药时长，指出二代TKI停药成功率高于一代（约提升15%），分析了停药综合征（如骨痛、瘙痒）的临床管理策略（如短期止痛治疗）。 • 佟教授（浙江大学医学院附属第二医院血液科主任、教授）开展《MDS基于NGS的分型与临床意义》专题演讲。佟教授指出NGS可优化MDS预后分层，介绍了正常核型MDS的基因谱特征（如NRAS、SETBP1突变高发），强调突变负荷（VF）对预后的影响（如TP53 VF>10%预后更差）。 讨论环节：在苗苗教授主持下，周虎教授（大连大学附属中山医院血液科教授）、陈春燕教授（南方医科大学南方医院血液科教授）等围绕“慢粒停药预测指标”“MDS NGS临床应用价值”展开讨论。周虎教授提出“需探索多组学整合的预测模型”；陈春燕教授指出“NGS应作为MDS诊断的常规手段”，认为需进一步推动NGS在基层医院的普及。 #### 第三部分：MDS规范诊疗与剪切基因机制（主持人：方伟宁教授、张敏教授） • 韦教授（四川大学华西医院血液科副主任、教授）带来《MDS规范诊疗与避雷》的分享。韦教授强调MDS诊断需充分结合MICM体系，指出诊断中易出现原始细胞低估、克隆造血误判等坑点，提出低危MDS分层治疗策略（如SF3B1突变优先罗特西普治疗）。 • 梁洋教授（中山大学附属肿瘤医院血液科教授）开展《MDS剪切基因机制与治疗启示》专题演讲。梁洋教授指出剪切基因（如SF3B1、U2AF1）突变在MDS中的致病机制（如异常剪接导致蛋白功能异常），介绍了新抗原靶向治疗的潜在价值，强调基础研究向临床转化的重要性。 讨论环节：在方伟宁教授主持下，杜欣教授（深圳市第二人民医院血液科主任、教授）、徐娜教授等围绕“MDS诊断误区”“剪切基因突变靶向治疗”展开讨论。杜欣教授提出“需加强骨髓活检质量控制”；徐娜教授指出“剪切基因突变可作为新抗原靶点开发免疫治疗”，一致认为规范诊断流程与推动创新靶点研发是核心。 #### 第四部分：MPN未来治疗方向（主持人：杜欣教授、徐娜教授） • 李斌教授（中国医学科学院血液病医院MDS中心主任、教授）带来《从ASH 2024看MPN未来治疗之路》的分享。李教授强调清除MPN克隆是治疗目标，介绍了JAK抑制剂联合治疗（如卢可替尼+帕博西利）、JH2特异性抑制剂、KRAS靶向治疗等前沿策略，分析了细胞免疫治疗在MPN中的应用前景。 讨论环节：在杜欣教授主持下，魏辉教授、李斌教授等围绕“MPN联合治疗方案”“细胞免疫治疗临床转化”展开讨论。魏辉教授提出“联合治疗需平衡疗效与安全性”；李斌教授指出“KRAS靶向治疗有望成为MPN新突破”，认为多靶点联合与免疫治疗将成为未来方向。 ### 总结环节 会议临近尾声，魏辉教授系统梳理会议核心议题与交流成果。他指出本次会议内容充实，围绕MDS/MPN领域机制研究、规范诊疗、新药研发展开深入探讨，强调分子分型、靶向治疗与多学科协作的价值，提及吉卡西替尼（疗效优于卢可替尼）、罗伐西替尼（针对JAK2/ROCK靶点）等创新药物的长期获益，感谢全体参会者的贡献，期待未来更多学术碰撞共促领域发展。 本次会议为MDS/MPN领域搭建了高水平学术交流平台，推动了前沿研究与临床实践的融合，为学科发展注入新动力。